Primul copil român cu autism care va beneficia de terapie cu propriile celule stem din sângele cordonului ombilical

Rețeaua de sănătate REGINA MARIA anunță demersul Băncii Centrale de Celule Stem pentru eliberarea și utilizarea în SUA a unei probe de celule stem recoltate din cordonul ombilical. Pentru prima dată un copil din România, diagnosticat cu tulburări de spectru autist, urmează să fie tratat cu propriile celule stem din sângele cordonului ombilical. Terapia va avea loc la Duke University Medical Center (SUA), unul dintre cele mai cunoscute centre la nivel internațional, cu experiență de zeci de ani în transplant și în medicina regenerativă. 

 

Proba a fost stocată timp de patru ani la REGINA MARIA - Banca Centrală de Celule Stem. În septembrie 2017, aflați în căutare continuă de opțiuni moderne de tratament, părinții unui copil diagnosticat cu autism au contactat Banca Centrală de Celule Stem în vederea găsirii unei soluții. Acesta a fost momentul în care familia a aflat de la reprezentanții băncii despre tratamentele, rezultatele și articolele științifice realizate în cadrul unor studii clinice aflate în derulare la Duke University Medical Center.

 

„Familia și-a dorit foarte mult să facă parte din acest program, iar în 2017 a luat decizia de a realiza terapia autologă (sau terapie cu celule proprii) la acest centru medical renumit pentru premierele medicale și succesul înregistrat pe parcursul a zeci de ani. Tot în 2017 au început demersurile realizate alături de Banca Centrală de Celule Stem pentru parcurgerea tuturor etapelor dintr-un proces complex, din care trimiterea probei era doar vârful aisbergului. Trimiterea probei este ultimul pas dintr-un proces ce vizează nu doar selecția foarte riguroasă a candidaților eligibili pentru tratament, ci și a unităților de celule stem care se califică pentru astfel de terapii celulare. Am fost și suntem alături de membrii familiei și vom face în continuare toate demersurile necesare pentru a-i spijini.”, povestește Dr. Tudor Panu, Directorul Băncii Centrale ce Celule Stem.

 

Banca Centrală Celule Stem a început prin a trimite documentația legată de parametrii de calitate ai unității de sânge din cordonul ombilical. Datele au inclus parametrii evaluați la momentul stocării, precum: viabilitatea înainte de congelare, numărul total de celule nucleate, numărul de celule stem, testele de sterilitate, markerii infecțioși materni. În urma analizei acestor parametri, Duke University Medical Center a acceptat ca băiețelul să intre în procesul de selecție pentru terapie, moment extrem de fericit, ce a readus speranța familiei.  

 

“Nu aș putea exprima în cuvinte bucuria pe care am avut-o în momentul în care am aflat că am fost acceptați în programul de selecție în vederea tratamentului. Chiar dacă ne așteptau mulți pași înainte, am știut că toate eforturile noastre vor da roade. Simțeam că urma să primim confirmare pentru parametrii probei stocate în România, știam că tot ce urmează este doar un demers logistic către o nouă speranță pentru baiețelul nostru. Le dorim și altor părinți cu copii care suferă de autism să aibă speranță și curaj pentru aceste tipuri de terapii pentru că sunt șanse foarte mari să apară și rezultatele.”, spune tatăl copilului. 

 

A urmat un proces complex: confirmarea compatibilității dintre unitatea stocată și copil (teste HLA), evaluarea stării de sănătate a copilului (chestionar medical complex, istoric medical, rezultate ale evaluărilor anterioare, teste genetice, teste sanguine, interviuri video și fotografii ale băiețelului).

 

Copilul a fost acceptat pentru a fi tratat în cadrul studiului clinic aprobat de către FDA (Food and Drug Administration, autoritate competentă în SUA) „Expanded Access Protocol - Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”, NCT03327467. În acest studiu pot participa copii care au afecțiuni neurologice și au disponbilă o unitate de celule stem din propriul sânge de cordon ombilical sau de la un frate compatibil. 

 

Odată îndeplinite toate criteriile, Duke University Medical Center a solicitat unitatea, iar REGINA MARIA - Banca Centrală de Celule Stem, cu acordul părinților, a întreprins toate demersurile pentru transportul probei în condiții optime către centrul medical: obținerea autorizației de export de la Agenția Națională de Transplant și organizarea propriu-zisă a transportului cu o companie specializată în transport internațional în condiții de criogenie.    

 

Transportul probei a fost realizat la începutul lunii martie 2018, banca optând pentru cel mai modern recipient, un smart shipper de ultimă generație (care își menține temperatura de -190˚C timp 21 de zile) dotat cu sistem de monitorizare care permite în orice moment verificarea in cloud a traseului parcurs, a temperaturii din container și a poziției containerului (inclusiv pe perioada zborului). 

 

Odată ajunsă, unitatea de celule stem a fost stocată la banca deținută de Duke University Medical Center, iar un eșantion din ea a fost testat pentru confirmarea parametrilor de calitate (viabilitate și unități formatoare de colonii, retestare HLA). 

 

Terapia cu celule stem va fi realizată peste aproximativ două luni de către o echipă cu experiență vastă atât în medicina regenerativă, cât și în transplant, coordonată de către Dr. Joanne Kurtzberg, care conduce Programul ”Robertson Clinical and Translational Cell Therapy” și Programul de Transplant medular pediatric din cadrul Duke University Medical Center și este totodată președintă a Cord Blood Association. Din echipa de medici fac parte și Dr. Geraldine Dawson - directorul Duke Center for Autism and Brain Development și Dr. Jessica Sun - oncolog hematolog pediatru, autor al multor articole științifice.  

 

Echipa multidisciplinară de la Duke University Medical Center a publicat anul trecut articolul științific aferent  experienței în autism “Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase”, concluziile articolului fiind că terapia cu celule stem din propriul sânge de cordon ombilical este sigură și la mai mult de două treimi dintre copii au apărut îmbunătăţiri în urma tratamentului. Aceste rezultate aduc speranță familiilor care au copii diagnosticați cu autism. 

Reţeaua de sănătate REGINA MARIA este operatorul de servicii medicale private din România ce reunește peste 5.000 de angajați și colaboratori în cele 45 de locații proprii din Bucureşti şi din ţară. REGINA MARIA și-a câștigat poziția de lider pe piața medicală românească datorită calității serviciilor oferite și a numărului de unități medicale prin intermediul cărora deservește peste 2,2 milioane de pacienți. Totodată, REGINA MARIA are un portofoliu de peste 465.000 de abonamente medicale. 

 

În cifre, Rețeaua de sănătate REGINA MARIA înseamnă: 45 de locații proprii, 5 spitale, 4 centre cu spitalizare de zi, 2 maternități, 8 campusuri medicale, 14 centre de imagistică, 20 de laboratoare de analize, bancă proprie de celule stem și peste 230 de policlinici partenere în țară. Totodată, REGINA MARIA este prima companie care a introdus în România conceptul de abonamente medicale pentru companii, în urmă cu peste 20 de ani, și care a lansat prima gamă de pachete medicale destinate IMM-urilor și startup-urilor, indiferent de numărul de angajați.